index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

269

Références bibliographiques

519

Mots-clés

Receptors Myotubular myopathy Mitochondria Transduction CRISPR-Cas9 Genome editing CRISPR/Cas9 Astrocyte Adult Genetic Vectors Lentiviral vector Cell therapy Cellules souches pluripotentes humaines Muscle Myotonic dystrophy type 1 Disease Models Animals CRISPR Calcium Age-related macular degeneration Metabolism Virus Integration Mutation Golgi apparatus Animal models Child Pluripotent stem cells Myopathy Humans Protein Tyrosine Phosphatases Disease modeling Reporter Genes Genetic Therapy/methods Muscle disease Canine Myotonic dystrophy RNA biology Cellules souches pluripotentes Activin Receptors Adaptive immunity Cellules souches embryonnaires humaines Transfection/methods Dystrophin Cholesterol Cell Proliferation Retinitis pigmentosa Lentivirus/genetics Inbred mdx Male Dependovirus/genetics Dosage Induced pluripotent stem cells Progeria FKRP Antigens Female Knockout DLK1-DIO3 Preschool Aequorin Muscular dystrophy Cell Line Polymorphism Astrocytes Neuromuscular diseases Muscular Dystrophy Genetic Therapy Human induced pluripotent stem cells Immunology Liver HEK293 Cells Myopathies Dependovirus/genetics/immunology Gene therapy Adeno-associated virus Mice Genome Modélisation pathologique Gene Expression Regulation Viral AAV vector Neurons Pompe disease Inbred C57BL Animal Thérapie cellulaire Transcriptomics AAV Pathological modeling Duchenne Muscular Dystrophy Genetic DMD Gene Transfer Techniques Human Duchenne muscular dystrophy Human pluripotent stem cells MiRNA Thérapie génique Genetic Loci

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