index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

227

Références bibliographiques

532

Mots-clés

Transfection/methods Liver Myopathy Aging Myotonic dystrophy Activin Receptors Muscle disease Flavivirus Muscular dystrophy Antigens FKRP Animals Astrocytes Lentivirus/genetics Animal Mutation Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Retinitis pigmentosa Aequorin Humans Disease Models Muscle Mice Female HEK293 Cells Chromosomal instability Induced pluripotent stem cells Spinal cord Receptors Progeria Adeno-associated virus Transcriptomics CRISPR-Cas9 Genotoxicity Duchenne muscular dystrophy Age-related macular degeneration Cell Line Lentiviral vector AAV Cell Proliferation Preschool Astrocyte Genome MiRNA Pluripotent stem cells DLK1-DIO3 Phenotype Human pluripotent stem cells Protein Tyrosine Phosphatases Human Genetic Therapy/methods Male Muscular Dystrophy Thérapie cellulaire Inbred C57BL DMD Thérapie génique Dependovirus/genetics Calcium Dependovirus/genetics/immunology Gene Transfer Techniques RNA biology Cell therapy Neurons Transduction Animal models Polymorphism Genome editing Genetic Golgi apparatus Duchenne Muscular Dystrophy Myopathies Child Viral Myotubular myopathy Chromothripsis Canine Genetic Therapy Micronuclei Gene Expression Regulation Dystrophin Adult Stem cell Genes Virus Integration Immunology Genetic Vectors Mitochondria Gene therapy Genetic Loci Knockout Metabolism Splicing Reporter Dosage Cellules souches embryonnaires humaines Pathological modeling CRISPR/Cas9 Myotonic dystrophy type 1 Inbred mdx

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