Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

271

Références bibliographiques

519

Mots-clés

Child Dystrophin Duchenne Muscular Dystrophy Reporter Pluripotent stem cells Disease modeling Mitochondria Cellules souches embryonnaires humaines Receptors Human induced pluripotent stem cells Cell Line FKRP Thérapie cellulaire AAV Myopathies CRISPR Human Activin Receptors Induced pluripotent stem cells Preschool Gene Expression Regulation Virus Integration Dosage Animals Muscular dystrophy Male Genetic Loci Genes Adeno-associated virus Pathological modeling AAV vector DLK1-DIO3 HEK293 Cells Neuromuscular diseases Genetic Therapy/methods Myotonic dystrophy type 1 Antigens Disease Models Lentivirus/genetics Transfection/methods Animal Mutation DMD Muscle Calcium Metabolism Cellules souches pluripotentes humaines Dependovirus/genetics/immunology Female Muscular Dystrophy RNA biology Cellules souches pluripotentes Astrocyte Aequorin Transduction Myotubular myopathy MiRNA Astrocytes Immunology Cell Proliferation Adaptive immunity Humans Polymorphism Genome editing Inbred C57BL CRISPR/Cas9 Age-related macular degeneration Duchenne muscular dystrophy CRISPR-Cas9 Dependovirus/genetics Adult Cell therapy Lentiviral vector Human pluripotent stem cells Viral Modélisation pathologique Thérapie génique Retinitis pigmentosa Inbred mdx Transcriptomics Mice Genetic Animal models Genetic Therapy Myopathy Protein Tyrosine Phosphatases Genetic Vectors Golgi apparatus Gene therapy Knockout Neurons Cholesterol Pompe disease Progeria Gene Transfer Techniques Canine Liver Genome Muscle disease Myotonic dystrophy

Derniers dépôts

Chargement de la page