Une approche CRISPR/Cas pour traiter les β-hémoglobinopathies
Résumé
Les β-hémoglobinopathies sont des anémies génétiques graves dues à des mutations affectant l’hémoglobine adulte. Pour y remédier, le système CRISPR/Cas9 a été utilisé pour modifier génétiquement les cellules souches/progénitrices hématopoïétiques des patients ex vivo, et réactiver l’expression de l’hémoglobine fœtale dans la lignée érythroïde. Plus de 70 patients atteints de β-thalassémie ou de drépanocytose ont reçu la thérapie Casgevy®. La plupart de ces patients ont présenté une amélioration notable de leur phénotype clinique, avec une grande efficacité d’édition et des taux d’hémoglobine normaux ou presque. Bien que la sécurité et l’efficacité à long terme doivent encore être évaluées, des stratégies sont en développement pour améliorer les résultats, réduire la génotoxicité potentielle et diminuer les coûts.
Domaines
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